Para ello, ha utilizado la vía de aprobación acelerada, que admite un medicamento para una enfermedad grave o potencialmente mortal que puede aportar un beneficio terapéutico significativo con respecto a los tratamientos existentes aun cuando sigue habiendo cierta incertidumbre sobre dicho beneficio clínico.
“Aduhelm es el primer tratamiento dirigido a la fisiopatología subyacente del alzhéimer, la presencia de placas de beta amiloide en el cerebro. Los ensayos clínicos fueron los primeros en demostrar que la reducción de estas placas podría conducir a una reducción del deterioro clínico de esta devastadora forma de demencia”, ha informado Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
Somos conscientes de la atención que rodea a esta aprobación. Los datos eran muy complejos y dejaban dudas residuales sobre su beneficio clínico. Ha habido un considerable debate público sobre si Aduhelm debería ser aprobado
Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA
“Somos conscientes de la atención que rodea a esta aprobación. Los datos eran muy complejos y dejaban dudas residuales sobre su beneficio clínico. Ha habido un considerable debate público sobre si Aduhelm debería ser aprobado”, ha añadido.
Cavazzoni ha puntualizado que, para tomar la decisión, se solicitó la opinión de numerosos expertos y pacientes. “Al determinar que la solicitud cumplía los requisitos para la aprobación acelerada, la agencia llegó a la conclusión de que los beneficios de Aduhelm superaban los riesgos de la terapia”.
Datos no contundentes
Según han compartido desde la agencia estadounidense, el desarrollo final de Aduhelm consistió en dos ensayos clínicos de fase 3. El primero cumplió el criterio de valoración principal al mostrar una reducción del deterioro clínico, pero el segundo ensayo no.
El desarrollo final de Aduhelm consistió en dos ensayos clínicos de fase 3: mientras el primero cumplió el criterio de valoración principal al mostrar una reducción del deterioro clínico, el segundo ensayo no
Sin embargo, en todos los estudios en los que se evaluó “redujo de forma consistente y muy convincente el nivel de placas amiloides en el cerebro de forma dependiente a la dosis y el tiempo”. Por ello, los especialistas de la FDA confían en que la reducción de la placa amiloide se traduzca en una reducción del deterioro clínico.
Evaluación después de la aprobación acelerada
La FDA instituyó su Programa de Aprobación Acelerada para permitir una aprobación más temprana de los medicamentos que tratan enfermedades graves y que satisfacen una necesidad médica no cubierta. La aprobación se basa en un criterio de valoración clínico intermedio o sustitutivo (en este caso, la reducción de la placa amiloide en el cerebro).
Un criterio de valoración sustitutivo es un marcador, como una medición de laboratorio, una imagen radiográfica, un signo físico u otra medida considerada como ‘predictor’ del beneficio clínico, pero que no es en sí mismo una medida del beneficio clínico. “El uso de un criterio de valoración sustitutivo puede acortar considerablemente el tiempo necesario para recibir la aprobación”, insisten desde la FDA.
Eso sí, las empresas farmacéuticas están obligadas a realizar estudios posteriores a la aprobación para verificar el beneficio clínico previsto. Estos estudios se conocen como ensayos confirmatorios de fase 4. Si el ensayo de confirmación no verifica el beneficio clínico previsto del fármaco, la FDA cuenta con procedimientos reglamentarios que podrían llevar a retirar el fármaco del mercado.
